TERAPIA GENICA Y Esclerosis Lateral Amiotrofica

 La terapia génica es un tratamiento experimental que utiliza genes para tratar o mejorar enfermedades, en el caso d ela ELA su aplicacion tiuene como fin: que las neuronas motoras ”resistan” activas el mayor tiempo posible, esto s epuede lograr mediante:

• Intercambio de un gen anormal por uno normal
• Reparación de un gen anormal
• Alteración del grado en el que se active o se desactive un gen 

Medicina del Futuro

EJEMPLO Nª1: 

La co-administración de los péptidos EGF y GHRP-6 en ratones con axonopatía
proximal inducida por el 1,2-DAB  promueve su recuperación clínico-conductual y de la
conducción de los impulsos nerviosos.  

EJEMPLO Nª2:

Este mecanismo es usado como una forma de tratamiento en Esclerosis Lateral Amiotròfica, para su aplicaciòn se han identificado dos vìas:

1. Usando el factor de crecimiento endotelial vascular (VEGF).
2. Inyecciones del gen para el factor de crecimiento IGF-1 en las células nerviosas protegidas por músculos.

BIBLIOGRAFÌA:

1. Efecto terapéutico de la co-administración de EGF y GHRP-6 
2. Terapia Celular y Génica
3. NOTICIA

STEM CELL AND AMYOTROPHIC SCLEROSIS LATERAL

En el siguiente artículo se presenta un caso de 12 pacientes con diferentes grados de Esclerosis Lateral Amiotrófica, cada uno de ellos fue sometido a previos diagnósticos, posteriormente se aplicó terapia celular, la cual consistió en aislar células madre neurales, NSI-566RSC, de la médula espinal de un solo feto de 8 semanas de edad para después someterlas a estudios y sin ninguna modificación genética se introdujo en los pacientes, la ventaja de estas células son sus bajos niveles de antígeno leucocitario humano El tratamiento tenía como fin: sustituir las células motoras dañadas o introducir una población de células como apoyo a las ya afectadas. Los resultados demostraron una mejoría en el movimiento muscular o evitar la progresión de la enfermedad.

ARTICULO DE REVISIÓN:

• Lumbar Intraspinal Injection of Neural Stem Cells in Patients with Amyotrophic Lateral Sclerosis

TRANSGÉNESIS: Ventajas y Desventajas

Una posible tratamiento para diferentes patologías degenerativas, puede ser la terapia con células madre, para ello los científicos realizan experimentos en animales TRANSGÉNICOS. Su importancia radica en que aún no existe la certeza de que tipo de células utilizar, su vía de administración y sus efectos en el ser humano.

Los animales transgénicos representan uno de los avances más destacables de la Biotecnología en los últimos años.

MODELOS TRANSGÉNICOS 

 

¿Qué es un transgénico? es un organismo que fue modificado en su genoma para producir o expresar una característica distinta a aquellas propias de su especie.

Se han realizados modelos in vivo donde se emplea ratones transgénicos: SOD1, G93A o TDP-43 que reproducen la parálisis por ELA y tambien permite investigar uso de terapias, como los fármacos cannabinoides que mejoren o retrasen el curso de la enfermedad.  

Ratones Transgénicos

  

VENTAJAS:

1. Mejoran la investigación, ya que se puede entender los mecanismos de función y control de los genes.
2. Benefician la producción animal, con lo que se da una mayor producción, control de las enfermedades y garantia de calidad.
3. Se puede modificar caracteristicas de producctos alimenticios, adecuandolos al consumo humano.
4. Estudio de enfermedades humanas o animales.
5. Modificación de animales con el fin de producir proteínas de interés terapéutico e industrial.
6. Resistencia a enfermedades. 
7. Generación de medicamentos de manera endogena.
8. Donación de órganos.

DESVENTAJAS:

1. La modificación genética pone en riesgo la biodiversidad autóctona, ponientdo en riesgo la existencia de la especie original.
2. Las nuevas proteínas, pueden desencadenar reacciones alérgicas o de hipersensibilidad en algunas personas.
3. Integración múltiple (en tándem o no).
4. Lugar de integración indeterminado (efecto de posición).
5. Metilación y falta de expresión.
6. Mosaicismo (germinal y somático).
7. Expresión específica/ectópica.
8. Expresión variable dentro de líneas (variegación). 

BIBLIOGRAFIA:

1. Terapia celular en la esclerosis lateral amiotrófica: ciencia y controversia
2. La citotoxicidad del líquido cefalorraquídeo en la esclerosis lateral amiotrófica
3. Modelo Experimental en ELA